重磅消息：江苏拓弘康恒医药有限公司（江苏省区域细胞制备中心科研运营单位，以下简称拓弘康恒）自主研发的人源TH-SC01细胞注射液，于2022年04月29日获得国家药监局临床默示许可，用于开展复杂性肛瘘治疗的临床试验。

这是我国第一个获得药品临床试验注册的治疗复杂性肛瘘的干细胞制剂！

人源TH-SC01细胞来源于脐带，2021年12月获批“非活动性/轻度活动性克罗恩病肛瘘”IND。此次复杂性肛瘘适应症是该产品获批的第二个IND。

肛瘘为肛肠外科三大疾病之一，是由于肛周脓肿破溃形成的疾病。在我国发病率占肛肠病的1.67%~3.6%，国外为8%~25%^[3]，每年每万人新发患者数量为1.1至2.2人[2]。依据肛瘘治疗的困难程度，分为单纯性和复杂性肛瘘。

复杂性肛瘘由于其病理变化的复杂多样性，现有疗法的临床疗效并不理想，有些患者肛瘘迁延不愈或出现不同程度的排粪失禁，明显影响患者生活质量^[1]。例如，直肠黏膜肌瓣推进修补术对肛瘘的治愈率可达66%~87%或更高，但其术后肛门大便失禁的发生率高达35%^[1]；同时，多篇文献报道复杂性肛瘘的术后复发率高达50%以上。

干细胞治疗复杂性肛瘘具有保护肛门括约肌功能，减轻患者疼痛，起效快，复发率低，术后生活质量高等优点。在国外同类产品临床试验中，2年内经干细胞治疗的肛瘘患者只有10%出现了复发，而纤维蛋白胶治疗患者的复发率达到58%。

但干细胞的异质性严重影响了临床疗效的稳定性。人源TH-SC01细胞注射液按照细胞成药性要求，采用严格的质控手段和先进的制备技术，使干细胞的质量和生物效力保持稳定。在新鲜细胞状态下，人源TH-SC01细胞制剂质量稳定性可长达144小时。

在非注册临床试验中，人源TH-SC01细胞注射液展现出良好疗效，治愈了多例传统疗法无效的肛瘘患者。相信随着药物注册临床试验的推进，人源TH-SC01细胞注射液将能展现更好、更稳定的疗效和安全性，推动其早日作为药品上市，造福复杂性肛瘘和克罗恩病肛瘘患者！

江苏拓弘康恒医药有限公司是江苏拓弘生物科技公司的子公司。

公司致力于创新细胞治疗技术的开发，通过专业的成药性研究平台，将具有产业化前景的细胞治疗新技术快速转化上市。目前已建立第一代低异质性干细胞产品线、第二代赋能型干细胞产品线和IPSC、CAR-T细胞、超级NK细胞技术平台。多个产品正在进行非注册临床研究，并陆续申报创新细胞药物，满足疑难重症的临床治疗需求！

江苏省区域细胞制备中心

为推动江苏省细胞产业发展，省卫健委、药监局、发改委、科技厅联合立项，由拓弘生物科技集团（包括江苏拓弘生物科技有限公司、江苏拓弘康恒医药有限公司、江苏拓弘康哲生物科技有限公司）投资建设“江苏省区域细胞制备中心（以下简称中心）”， 中心有三大任务：开展细胞采集、制备和质控的标准化研究；起草细胞制品标准与 规范；建成细胞治疗应用转化平台。

中心一期已建成 3000 平米车间，总投资 1 亿元，按照欧盟细胞生产专用 GMP for ATMP 标准设计、建设和管理，配备细胞工厂观察台等 300 多套大型仪器设备。中心采用国际领先的 B+A 级微生物实时监控系统，先进的单向人物流管理体系以及严格的全程无菌操作规范。目前中心已建成符合国际ISO9001标准、对标欧盟GMP的质量管理体系和细胞制备车间，并于2021年4月份获得国内第一个干细胞注射液和NK细胞注射液的“药品生产许可证”。

制备中心二期工程，暨省区域细胞制备中心细胞谷产业化平台启动规划建设。二期工程位于南京生物医药谷，建筑面积 75000 ㎡，总投入约 11 亿元，将建成以细胞药物、核酸药物、基因药物、RNA 疫苗为代表的“先进疗法药物”研发与生产基地。

参考文献：

[1]高峰. 肛瘘诊治中国专家共识（2020 版）[J].中华胃肠外科杂志, 2020, 23(12): 1123-1130.

[2] Yang Zhang, Min Ni, et al. Autologous adipose-derived stem cells for the treatment of complex cryptoglandular perianal fistula: a prospective case-control study [J]. Stem Cell Research& Therapy， 2020, 11(1): 1-10.

[3]赵冬安，史学文等. 肛瘘发病机制的研究现状[J].中国肛肠病杂志, 2018, 38(2): 73-74.